Lito Sousa é a primeira pessoa no mundo a receber terapia experimental contra a doença de Creutzfeldt-Jakob

Paciente é a primeira pessoa a receber o ALN-6457, substância ainda não testada em estudos clínicos com humanos; equipe médica acompanhará possíveis efeitos nas próximas semanas

 Lito Sousa tornou-se a primeira pessoa no mundo a receber o ALN-6457, uma substância experimental desenvolvida como possível estratégia para o tratamento da doença de Creutzfeldt-Jakob, uma enfermidade neurológica rara e de rápida progressão.

Aos 59 anos, Lito Sousa é um dos principais nomes da divulgação de aviação no Brasil e criador do canal Aviões e Músicas, que reúne mais de 3,5 milhões de seguidores no YouTube e cerca de 2,5 milhões no Instagram.

Piloto e mecânico de aeronaves, Lito possui mais de 36 anos de experiência no setor, com passagem por empresas como Varig, Transbrasil e United Airlines, atuando em áreas relacionadas à manutenção e à segurança da aviação.

Por meio do Aviões e Músicas, tornou temas técnicos da aviação acessíveis ao grande público, abordando o funcionamento das aeronaves, procedimentos de segurança, turbulências e acidentes aéreos. O canal ganhou ampla projeção durante a pandemia e consolidou Lito como uma das principais referências brasileiras na comunicação sobre aviação.

Atualmente, ele enfrenta o diagnóstico de doença de Creutzfeldt-Jakob, uma condição neurodegenerativa rara e progressiva.

Segundo informações divulgadas por sua esposa, Mila Seidl, Lito permanece internado em uma unidade de terapia intensiva (UTI), em condição estável, e não apresentou reação adversa imediata após receber a substância.

O tratamento foi realizado por meio do chamado uso compassivo, mecanismo que permite, em determinadas circunstâncias, o acesso de pacientes com doenças graves ou potencialmente fatais a terapias experimentais quando não existem alternativas terapêuticas disponíveis.

A equipe médica deverá acompanhar a evolução clínica de Lito por meio de exames ao longo das próximas seis semanas. Como o ALN-6457 ainda não foi avaliado em estudos clínicos com seres humanos, os médicos não podem, neste momento, afirmar se a substância produzirá algum benefício no quadro.

Como funciona o ALN-6457

O ALN-6457 é desenvolvido pela Regeneron, em parceria com a Alnylam Pharmaceuticals. A estratégia utiliza uma tecnologia baseada em siRNA, molécula capaz de interferir na produção de determinadas proteínas dentro das células.

No caso da doença de Creutzfeldt-Jakob, o objetivo é reduzir a produção da proteína priônica, que pode assumir uma conformação anormal e está associada ao processo de degeneração cerebral característico da doença.

A hipótese é que, ao diminuir a quantidade dessa proteína disponível, também seja possível reduzir o material envolvido na formação das formas anormais.

Entretanto, trata-se ainda de uma estratégia experimental. Não existem evidências clínicas em seres humanos que permitam determinar se a redução da proteína priônica será capaz de interromper a progressão da doença ou proporcionar aumento da sobrevida.

O desafio de alcançar o cérebro

Um dos obstáculos para terapias desse tipo é fazer com que a substância alcance adequadamente o sistema nervoso central.

A barreira hematoencefálica, estrutura que protege o cérebro de diversas substâncias presentes na circulação sanguínea, dificulta a chegada de determinados medicamentos ao tecido cerebral.

Além disso, depois de alcançar as células, o siRNA precisa permanecer funcional para exercer sua ação.

Segundo o especialista em pesquisa clínica Daniel Dahis, ouvido pelo g1, não basta que a molécula chegue ao cérebro. Ela também precisa atravessar determinadas barreiras celulares e permanecer estável para que possa atuar no mecanismo pretendido.

A tecnologia utiliza ainda uma cadeia lipídica denominada C16, desenvolvida para auxiliar o transporte do siRNA através das membranas celulares.

O que os estudos anteriores indicam

Até o momento, não existe estudo clínico do ALN-6457 em seres humanos que permita avaliar sua segurança, eficácia ou possíveis efeitos sobre a evolução da doença.

Os dados disponíveis são provenientes de estudos pré-clínicos. Em experimentos com camundongos, a menor dose avaliada produziu uma redução de aproximadamente 15% no RNA mensageiro relacionado à produção da proteína priônica.

O resultado demonstra que a estratégia conseguiu interferir no mecanismo molecular estudado. Entretanto, esse achado não permite concluir que o tratamento seja capaz de interromper a doença em humanos.

Testes relacionados à tecnologia também foram realizados anteriormente em animais, incluindo ratos e primatas. Avaliações preliminares não identificaram alterações relacionadas à substância em determinados parâmetros clínicos, neurológicos e de órgãos. Os estudos, porém, tiveram duração limitada e não substituem a avaliação em seres humanos.

Uma terapia ainda cercada de incertezas

Para Daniel Dahis, os resultados disponíveis indicam que a abordagem merece investigação, especialmente diante da ausência de tratamentos capazes de interromper a progressão da doença de Creutzfeldt-Jakob. O especialista, entretanto, ressalta que qualquer avaliação deve considerar as incertezas relacionadas à segurança e ao equilíbrio entre possíveis riscos e benefícios.

Entre os principais pontos conhecidos sobre o ALN-6457 estão:

• Ainda não foi testado em estudos clínicos com seres humanos;
• Estudos pré-clínicos identificaram redução de aproximadamente 15% no RNA mensageiro relacionado à proteína priônica em determinada dose testada em camundongos;
• A tecnologia utiliza siRNA associado a uma cadeia lipídica C16;
• Estudos anteriores da tecnologia foram realizados em animais, incluindo ratos e primatas;
• Os resultados disponíveis até o momento são pré-clínicos e não permitem estabelecer eficácia clínica em humanos.

Acompanhamento nas próximas semanas

Lito permanece sob cuidados médicos na UTI. A equipe responsável deverá acompanhar sua evolução por meio de exames e avaliações clínicas nas próximas semanas.

Neste momento, o caso representa uma primeira aplicação de uma estratégia experimental em um paciente com uma doença para a qual ainda não existe tratamento capaz de interromper sua progressão. Os próximos resultados serão importantes para determinar se houve alguma alteração clínica ou biológica após a administração do ALN-6457.

As informações sobre o tratamento foram divulgadas pela família e por fontes jornalísticas especializadas, incluindo g1 e Olhar Digital. Os resultados futuros serão necessários para avaliar, com base científica, os efeitos e a segurança da terapia em humanos.